健康问太和 | 从喝水呛咳到正常进食——十堰市太和医院靶向新药让罕见重症肌无力患者重获新生

秦楚风讯（十堰融媒记者 龚艳琳）您能想象吗？一个人从说话声音变小，到喝水呛咳，最后连一口粥也咽不下去，只能躺在床上——45岁的吴女士（化名）就经历了这样噩梦般的生活。她辗转多家医院，胃镜、咽喉镜都做了，却始终找不到病因。最终，在十堰市太和医院神经内科，她被确诊为一种极为罕见的疾病——MuSK型重症肌无力。幸运的是，太和医院神经免疫团队在十堰地区首次应用了国际最新靶向FcRn药物罗泽利昔珠单抗。用药仅第2周，吴女士就能正常吃饭、喝水了。这项新药究竟如何创造奇迹？6月4日，FM101.9十堰交通音乐广播《健康问太和》节目特邀太和医院神经内科神经免疫病区主任胡锦全，为大家答疑解惑。

从今年春节开始，吴女士发现自己说话声音变小，活动后有点气促。她起初没太在意，但很快，她开始吞咽困难、喝水呛咳，只能吃一点点流食。在当地做了胃镜、咽喉镜，都没发现问题，吃药也不见好转。她慕名来到十堰市太和医院神经内科神经免疫病区就诊，医疗团队为她做了重频电刺激和分子免疫抗体检测，发现她体内MuSK抗体强阳性，确诊MuSK型重症肌无力。

胡锦全介绍，普通重症肌无力常见的是眼肌型，表现为眼皮下垂、看东西重影。而吴女士所患的MuSK型非常罕见，在所有重症肌无力中仅占1%到5%。这种类型抗体主要累及咽喉部和呼吸肌，患者会出现吞咽困难、构音障碍（说话含糊）、呼吸费力，病情进展极快，很容易引发肌无力危象——呼吸衰竭，需要上呼吸机，死亡率很高。更棘手的是，传统治疗药物对MuSK型几乎无效。

面对吴女士的危重病情，医疗团队经过充分讨论，决定启用国际最新靶向FcRn药物——罗泽利昔珠单抗。这个药能定向清除患者体内的致病抗体，快速逆转肌无力症状。经过4个周期的免疫DMT用药，从第2周开始，吴女士的症状就明显减轻：能喝稀饭了，呛咳少了，呼吸也顺畅了，而且没有出现任何不良反应。在医护团队的精心治疗下，如今她已经能正常吃饭、喝水，可以下床做日常活动，精神状态焕然一新。

“靶向FcRn新药，精准清除致病抗体，让罕见病患者从‘无法吞咽、无法呼吸’的绝境中重获新生。”胡锦全指出，MuSK型重症肌无力早期容易被误诊为咽喉炎、心理疾病甚至癔症。如果一个人没有感冒、没有喉咙痛，却突然出现说话声音变小、喝水呛咳、吞咽费力，而且症状时好时坏、早上轻下午重，就要高度怀疑。尤其是活动后气促、休息后缓解，这是肌无力的特征。这时应尽快到神经内科，做重频电刺激和抗体检测。

太和医院神经内科神经免疫病区是鄂西北地区疑难罕见神经系统疾病诊疗中心，拥有分子免疫中心，可精准检测各种神经免疫抗体。此次成功救治是十堰地区首次应用罗泽利昔珠单抗治疗MuSK型重症肌无力，证明了该院有能力诊断、治疗这类极其罕见的危重疾病，也为更多难治性神经免疫疾病患者带来了希望。

胡锦全特别提醒，不要忽视“小症状”——说话费力、喝水呛咳、活动后气促，如果反复出现，别只当是劳累或咽喉炎；早诊断、早治疗，神经系统罕见病越早干预，预后越好。

编辑：思渺